Depuis sa création en 1992, ELA a financé 434
programmes de recherche pour un budget total de 34,5 M€. Alors qu’une
petite dizaine de leucodystrophies étaient connues en 1992, on en dénombre
aujourd’hui plus d’une vingtaine dont la cause génétique a été identifiée et
qui peuvent donc permettre aux familles de bénéficier de diagnostic moléculaire
et de conseils génétiques.
Le
Professeur Patrick Aubourg rappelle que « dans son combat, ELA a tenu
un rôle de catalyseur, en faisant travailler ensemble des chercheurs français
puis européens et maintenant internationaux sur les leucodystrophies… Il y a beaucoup de choses qui ne se seraient pas
réalisées s’il n’y avait pas eu un soutien financier très actif d’ELA… ».
ELA est à l’origine d’une première
mondiale : la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD). 4 enfants
condamnés par la maladie ont pu être
soignés.
Alors que les essais de thérapie
génique dans le monde étaient au point mort, l’association ELA a toujours su
garder le cap. Depuis sa création en 1992 elle a investi près de 8M€ dans la
recherche sur l’ALD. Cela s’est avéré payant puisqu’en 2009, le Professeur Patrick
Aubourg et le docteur Nathalie Cartier publiaient dans la prestigieuse revue « Science
» des résultats concluants sur deux
enfants malades. C’était le début d’un
regain d’intérêt mondial pour la thérapie génique.
Selon le Dr
Nathalie Cartier, directeur de recherche Inserm, « Les 2 premiers
enfants traités vont très bien. Leur maladie est totalement stabilisée. Le
troisième enfant a eu un résultat un petit peu moins bon et le 4ème a des résultats
extrêmement encourageants ». Aujourd’hui,
ces enfants vont bien et ELA les accompagne dans leur quotidien tout en restant
attentive à leur évolution
Dès 2013,
des nouveaux programmes de thérapie génique vont être lancés à plus grande échelle,
de quoi être optimiste pour l’avenir.
Concernant
la thérapie génique de l’ALD, les objectifs 2013 du Dr Nathalie Cartier sont
clairs : « réaliser un essai plus large en Europe et aux Etats-Unis qui nous
permettra de traiter une quinzaine d’enfants avec la même thérapie et le même
vecteur ».
Aujourd’hui,
un essai équivalent est également en cours pour la leucodystrophie métachromatique.
3 enfants atteints sont actuellement
suivis à Milan avec des premiers résultats encourageants. En France, 5 enfants
atteints de la même leucodystrophie seront prochainement traités par injection
intracérébrale.
Les
prochaines étapes dépendent de la générosité publique
Plus de 90
% du budget d’ELA repose sur la générosité de ses donateurs. Ils ont eu raison
de faire confiance à ELA. Ils partagent les premiers succès thérapeutiques avec
les familles et les chercheurs.
Pour le
Pr Patrick Aubourg : « la recherche avance plus vite aujourd’hui et il
est indispensable que tout le monde se mobilise autour d’ELA. Je donne un seul
exemple : pour traiter 4-5 enfants par thérapie génique c’est de l’ordre de 4M€
! ELA reste un allié capital dans ce combat thérapeutique.»
Pour retrouver le dossier de presse d'ELA cliquez ici
A propos d’ELA Fondée en 1992 et reconnue d’utilité publique depuis 1996,
l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA) regroupe des
familles qui se mobilisent pour vaincre ces maladies génétiques rares qui détruisent la myéline (la gaine des
nerfs) du système nerveux central, entraînant la perte de toutes les fonctions
vitales (locomotion, vue, ouïe, parole, mémoire,…) et conduisant très souvent
au décès. Chaque semaine en France, 3 à 6 enfants (20 à 40 en Europe) naissent
atteints de ces maladies. Financer la recherche est une priorité pour ELA mais
elle a également pour mission d’accompagner les familles au quotidien. -
Pour soutenir ELA : www.ela-asso.com
