le premier et seul traitement pédiatrique approuvé
dans le traitement des hémangiomes infantiles prolifératifs
Castres (Tarn) - France, le 5 mai 2014 –Les Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie ont obtenu auprès de la Commission Européenne l’autorisation de mise sur le marché pour Hemangiol® (propranolol), le premier et seul médicament approuvé dans l’indication « hémangiomes infantiles prolifératifs nécessitant un traitement systémique ». Hemangiol® est une solution buvable spécifiquement développée pour un usage pédiatrique. Sa commercialisation débutera par la France et l’Allemagne et sera ensuite progressivement élargie à d’autres pays européens.
L’agrément de la Commission Européenne fait suite à celui de la Food and Drug Administration (FDA) obtenu le 14 mars dernier pour HemangeolTM, nom de la spécialité identique qui sera commercialisée à partir de juin aux Etats-Unis.
Cette AMM pédiatrique (ou PUMA pour Paediatric Use Marketing Authorization) est seulement la deuxième de ce type, toutes pathologies confondues, à être octroyée par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) depuis la mise en place du dispositif en 2007.
De la découverte au médicament
L’efficacité du propranolol pour le traitement des hémangiomes infantiles a été découverte en 2007 par le Dr Christine Léauté-Labreze, Dermatologue au CHU de Bordeaux. « 12% des hémangiomes sont des formes sévères qui peuvent entraîner des complications comme une obstruction des voies aériennes, altérer la vue ou entraîner des défigurations irréversibles. Pourtant nous n’avions à notre disposition aucun traitement avec un profil d’efficacité et de tolérance satisfaisant pour cette pathologie. L’AMM apporte un cadre légal d’utilisation sécurisant pour l’enfant, l’entourage et le prescripteur. » souligne le Dr Christine Léauté Labreze Dermatologue CHU de Bordeaux.
C’est en 2009 qu’un partenariat a été conclu entre les Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie et l’Université de Bordeaux pour rendre accessible cette découverte aux nourrissons atteints d’hémangiomes infantiles dans des conditions spécifiquement adaptées à l’usage pédiatrique. Dans ce cadre, Pierre Fabre Dermatologie a pris en charge le développement pharmaceutique, toxicologique, clinique et industriel, notamment :
Le développement d’une formulation adaptée aux nourrissons : sans excipient à effets notoires (notamment alcool et sucre) et aromatisée, pour faciliter l’acceptabilité du traitement,
La mise en place de 3 études cliniques dont une de Phase II / III, réalisée chez 460 bébés âgés de 5 semaine à 5 mois, pour confirmer le schéma thérapeutique approprié, l’efficacité et la tolérance de la formule,
La conception d’une présentation visant une utilisation sécurisée et facilitée avec notamment une seringue orale graduée en mg et un adaptateur non amovible sur le flacon,
La transposition industrielle et la fabrication selon les standards pharmaceutiques, afin de garantir la qualité et la reproductibilité du médicament.
« Chaque année, ce sont des milliers d’enfants qui vont pouvoir bénéficier de ce nouveau traitement de dermatologie pédiatrique spécifiquement formulé, développé, testé et produit pour un usage pédiatrique sécurisé » a déclaré le Dr Jean-Jacques Voisard, Dermatologue, Directeur Général Pierre Fabre Dermatologie.
« Les agréments obtenus de l’agence américaine puis européenne valorisent la capacité d’innovation de la recherche française et récompensent un partenariat public-privé entamé il y a six ans entre l’Université, le CHU de Bordeaux et les Laboratoires Pierre Fabre, avec le soutien de l’agence d’innovation Aquitaine Science Transfert,» a commenté Eric Ducournau, Directeur Général de Pierre Fabre Dermo-Cosmétique. « C’est un formidable encouragement à poursuivre nos efforts de recherche dans les domaines d’innovation thérapeutique prioritaires pour notre Groupe que sont l’oncologie, la dermatologie et la neuropsychiatrie » a déclaré Bertrand Parmentier, Directeur Général des Laboratoires Pierre Fabre.
À propos des hémangiomes infantiles consulter le site internet www.infantilehemangiomas.com
À propos d’Hemangiol® : Hemangiol® (propranolol base) est une forme pharmaceutique de propranolol spécifiquement adaptée et testée dans l’indication pédiatrique pour laquelle elle a été développée, permettant de meilleures conditions d’usage et d’administration pour cette population de patients. L'efficacité d’Hemangiol® chez l'enfant (âgé de 5 semaines à 5 mois lors de l'instauration du traitement) avec un hémangiome infantile prolifératif nécessitant un traitement systémique a été démontrée dans une étude pivotale adaptative de phase II/III, randomisée, contrôlée, en doses multiples, multicentrique.
Informations importantes de sécurité : Hemangiol® est contre indiqué chez les prématurés n’ayant pas atteint l’âge corrigé de 5 semaines, en cas d’hypersensibilité à la substance active ou à l’un des excipients, d’asthme ou antécédent de bronchospasme, de bradycardie, de blocs auriculo-ventriculaires des second et troisième degrés, d’insuffisance cardiaque non contrôlée par un traitement, d’hypotension artérielle, ou de phéochromocytome.
Dans les essais cliniques conduits dans les hémangiomes infantiles prolifératifs, les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez les enfants traités par HEMANGIOL ont été des troubles du sommeil, des infections respiratoires majorées telles que bronchite et bronchiolite associées à une toux et une fièvre, des diarrhées et des vomissements. Les effets indésirables les plus sévères rapportés au cours du programme d'utilisation compassionnelle et dans la littérature ont été des hypoglycémies (et les événements associés tels que des crises convulsives hypoglycémiques) et des infections respiratoires majorées associées à une détresse respiratoire.
A propos de Pierre Fabre rendez-vous sur www.pierre-fabre.com
