🔷️ Ascendis Pharma s'engage pour la Journée des Maladies Rares
Paris, le 26 février 2025 -
À l’occasion de la Journée des Maladies Rares, qui se tiendra le vendredi 28 février, Ascendis Pharma réaffirme son engagement en faveur de l’innovation thérapeutique pour répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares.
Guidé par sa passion pour la science et son engagement envers les patients, ce groupe biopharmaceutique danois implanté en France depuis 2024, ainsi qu’en Europe et aux Etats-Unis, a mis au point une avancée majeure, la technologie innovante TransCon®, pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits, en endocrinologie et dans d’autres aires thérapeutiques.
Ascendis Pharma soutient activement la Journée des Maladies Rares, afin d’informer et de sensibiliser sur les pathologies endocriniennes, rares mais à l'impact bien réel. Il s’agit de mettre en lumière les défis rencontrés par ces patients et d’apporter l’espoir d’un réel bénéfice sur leur qualité de vie au quotidien.
Parmi elles, l’hypoparathyroïdie est une maladie rare des glandes parathyroïdes qui provoque un déficit en hormone parathyroïdienne ou PTH.
Elle touche environ 110 000 patients en Europe, en majorité des femmes, et environ 15 000 en France.
Sa prévalence est très probablement sous-estimée en raison de l’errance diagnostique.
👉 L'Association de patients
Hypoparathyroïdisme France œuvre au soutien des patients, à briser leur isolement et à faire progresser la reconnaissance et la compréhension de cette maladie.
Elle souligne que “vivre avec un déficit en PTH, c'est composer chaque jour avec un corps qui manque d’adaptabilité : la fatigue peut devenir écrasante, la concentration difficile, les douleurs imprévues et les limitations physiques entraver les gestes du quotidien. L’imprévisibilité rend la maladie d’autant plus invalidante et peut isoler ceux qui en souffrent. Derrière des résultats biologiques parfois "normaux", il y a des patients dont la vie est profondément bouleversée.
Leur parole doit être entendue pour une prise en charge adaptée, qui tienne compte de la réalité, de leur vécu et des besoins spécifiques liés à cette maladie.”
👉 Dr Cécile Ghander, endocrinologue à l’hôpital Pitié Salpêtrière (Paris), ajoute : “L’hypoparathyroïdie peut être une maladie extrêmement handicapante.
Elle est invisible, et peu compréhensible dans son entièreté par les médecins et par les proches.
Elle peut affecter, parfois définitivement, tous les domaines de la vie, tant personnels que professionnels.
Elle reste peu connue, avec un large spectre de symptômes. L’hypoparathyroïdie est probablement sous-estimée par le corps médical, alors même que dans la plupart des cas, la cause de l’hypoparathyroïdie est une conséquence involontaire d’un geste chirurgical (la thyroïdectomie).
Faire connaître cette maladie est crucial, pour tenter de diminuer son incidence, en limitant les chirurgies thyroïdiennes au strict nécessaire, et pour la traiter au mieux, lorsque malheureusement elle advient en post-opératoire.”
👉 Carol Brucker, Directrice Générale d’Ascendis Pharma France & Benelux déclare : “À l’occasion de la Journée des Maladies Rares, nous renouvelons notre engagement à innover pour les patients touchés par ces pathologies invisibles mais profondément handicapantes, et nous poursuivons nos efforts de recherche et de développement de nouveaux traitements. Je suis fière de travailler aux côtés de nos équipes pour faire face aux défis des maladies endocriniennes rares et apporter espoir et améliorations de la qualité de vie de ces patients.."
Une expertise unique fondée sur la technologie TransCon®
TransCon® est une technologie conçue et brevetée par Ascendis Pharma, pour relever les défis posés par d'autres approches, visant à prolonger la durée d'action d'un médicament dans l'organisme à des niveaux sûrs et efficaces. Chaque molécule TransCon® est construite autour de 3 composantes : un médicament parent non modifié, un porteur inerte qui le protège et un « linker » qui lie temporairement les deux. Contrairement aux traitements à longue durée d'action traditionnels, Transcon® délivre une pharmacocinétique « sur mesure » grâce au « linker » qui permet une libération prolongée et prévisible du médicament parent.
🔹️A propos d’Ascendis Pharma
Ascendis Pharma s'appuie sur sa technologie innovante TransCon® pour établir une société biopharmaceutique de premier plan, dont l'objectif est d’apporter une amélioration significative dans la vie des patients. Guidée par ses valeurs fondamentales, les patients, la science et la passion, Ascendis utilise sa technologie TransCon® pour développer de nouveaux traitements, potentiellement les meilleurs de leur catégorie. Ascendis a son siège à Copenhague, au Danemark, et dispose d'autres établissements en Europe, dont en France, et aux États-Unis.
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